10 May El Comité Nacional de CHA exige al Gobierno de Aragón que autorice la prescripción del medicamento Ataluren a los menores con distrofia muscular de Duchenne
Posted at 19:48h
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El Comité Nacional de CHA ha aprobado por unanimidad solicitar al Gobierno de Aragón que autorice la prescripción del medicamento Ataluren a los menores aragoneses afectados de distrofia muscular de Duchenne. Este medicamento ralentiza el avance de la enfermedad y facilita una mejor calidad de vida por lo que estos niños tienen derecho a recibir un tratamiento médico digno acorde con sus necesidades.
En otros países europeos, como Dinamarca, Alemania, Inglaterra o Noruega dicho medicamento ya está comercializado, y existe un programa para el tratamiento con Ataluren en Francia e Italia similar al uso compasivo igual que en el resto de los casos de España.
Esta enfermedad provoca una distrofia muscular, grave y progresiva ligada al cromosoma X que en su mayor parte, aunque no exclusivamente, afecta a los varones, cuyos síntomas aparecen a la edad de 3 años, y que les condena a sentarse en una silla de ruedas antes de cumplir los 10 años. A partir de esta edad, las personas afectadas experimentan un incremento en el deterioro de la función física y, posteriormente, insuficiencias respiratoria y cardiaca lo que puede conducir a su fallecimiento, generalmente sobre los 30 años.
El medicamento Ataluren (comercializado como Translarna por el laboratorio PTC Therapeutics) fue autorizado por la Unión Europea en julio de 2014 para frenar la pérdida de masa muscular que sufren los afectados. Aunque en España aún está pendiente de que el Sistema Nacional de Salud fije las condiciones de uso y su precio, la mayoría de las comunidades autorizan su utilización en estos niños a través de un procedimiento burocrático denominado de “uso compasivo”.
Este fármaco está aprobado por la Agencia Europea del Medicamento desde mayo del 2014 y puede administrase a los pacientes a través de sus neuropediatras, algo que hicieron en septiembre del 2014, los neuropediatras de los menores aragoneses, al solicitar dicho fármaco en el hospital Miguel Servet de Zaragoza por la vía de uso compasivo, en condiciones especiales siguiendo el protocolo del resto de comunidades autónomas.
El Instituto NICE (Seguridad Social inglesa) recomendó el pasado viernes 15 de abril 2016, el uso del medicamento Ataluren. Según este instituto, este medicamento se considera un cambio radical en el manejo de esta enfermedad al comprobar que puede retrasar en unos siete años, la pérdida de masa muscular; algo muy importante para los pacientes y las familias afectadas por esta enfermedad.
El Dr. Peter Jackson, Presidente del Comité de Evaluación de Tecnologías Altamente Especializadas (HST) del Instituto NICE comentó: “Ha sido una evaluación difícil debido a la incertidumbre de los datos y al elevado coste del medicamento. Sin embargo, el Comité ha reconocido que se trata de un trastorno diferenciado, que afecta a niños en una etapa importante de sus vidas y que el medicamento es altamente innovador, porque permite que el organismo continúe produciendo una forma activa de la proteína que se encuentra ausente en los niños que sufren esta enfermedad”.